Stoke Therapeutics AAQS 2024

Was macht Stoke Therapeutics?

Stoke Therapeutics Inc ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das im Jahr 2018 von erfahrenen Wissenschaftlern gegründet wurde, um innovative Therapieansätze für seltene genetische Erkrankungen zu entwickeln. Die Idee hinter der Gründung von Stoke Therapeutics war es, eine innovative Bio-Plattform-Technologie zu nutzen, um auf der Grundlage neuester wissenschaftlicher Erkenntnisse bahnbrechende Therapeutika zu entwickeln, die in der Lage sind, schwere genetische Erkrankungen zu behandeln. Der Hauptsitz der Firma befindet sich in Bedford, Massachusetts, und seit der Gründung hat sie kontinuierlich investiert, um ihr Geschäft und seinen Entwicklungsprozess zu erweitern. Im Jahr 2019 kündigte das Unternehmen eine Finanzierungsrunde in Höhe von 90 Millionen US-Dollar an, um die Entwicklung seiner Pipeline und klinischen Studien voranzutreiben. Stoke Therapeutics hat sich auf die Entwicklung von Therapeutika zur Behandlung von seltenen genetischen Erkrankungen spezialisiert, die auf Mutationen in sogenannten Haploinsuffizienz-Genen zurückzuführen sind. Diese Erkrankungen werden durch Mutationen in einem der beiden Gene verursacht, die für ein bestimmtes Protein kodiert. Da ein einzelnes defektes Gen nicht ausreicht, um die normalen Funktionen eines Proteins aufrechtzuerhalten, entstehen schwerwiegende gesundheitliche Probleme. Stokes Therapeutika zielen darauf ab, das fehlende Genprodukt durch eine gezielte Stimulierung des gesunden Genes zu ersetzen. Dies wird durch die Entwicklung von sogenannten antisense oligonukleotid-basierten Therapeutika erreicht. Antisense oligonukleotide sind kleine DNA-ähnliche Moleküle, die in der Lage sind, spezifische Gene zu adressieren, sie zu erkennen und zu binden. Durch ihre Bindung an das gesunde Gen können sie dessen Expression fördern und dadurch das fehlende Protein ersetzen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst derzeit eine Reihe von Produkten, die auf verschiedenen Stadien der Entwicklung einschließlich präklinischer und klinischer Studien sind. Davon sind die folgenden Produkte die wichtigsten: STK-001: Ein Produkt, das zur Behandlung von schweren Ausprägungen von Dravet-Syndrom entwickelt wurde. Dravet-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch Anfälle, Entwicklungsverzögerungen und andere neurologische Symptome gekennzeichnet ist. STK-002: Ein Produkt zur Behandlung der Haploinsuffizienz bei STING1-assoziiertem vaskulopathischen Syndrom (SAVS). SAVS ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch kardiovaskuläre Störungen und eine erhöhte Empfindlichkeit gegenüber Infektionen gekennzeichnet ist. STK-005: Ein Produkt zur Behandlung von Haploinsuffizienz bei bei Adrenoleukodystrophie (ALD). ALD ist eine seltene Erkrankung, die durch entzündliche und degenerative Veränderungen des Nervensystems gekennzeichnet ist. Aufgrund der innovativen Technologie und dem Fokus auf seltene genetische Erkrankungen, hat Stoke Therapeutics die Aufmerksamkeit vieler Investoren und potenzieller Partner auf sich gezogen. Im Jahr 2020 hat das Unternehmen Kooperationsvereinbarungen mit Roche Holdings und Ribometrix Inc abgeschlossen, um die Entwicklung und Kommerzialisierung seiner Therapeutika zu beschleunigen. Insgesamt hat Stoke Therapeutics eine vielversprechende Zukunft vor sich, da es in der Lage ist, eine dringend benötigte Behandlungsoption für Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen zu bieten, die derzeit keine wirksamen Therapien zur Verfügung haben. Stoke Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.